- Este tratamiento se recomienda para personas con fibrosis quística a partir de los 6 años con al menos una mutación que no pertenezca a la clase I del gen CFTR -
MADRID – 29 de abril de 2025 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha anunciado que el Comité de Productos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva para la aprobación de Alyftrek® (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) a partir de los 6 años que presenten al menos una mutación que no sea de clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
“El tratamiento de la FQ ha cambiado principalmente desde que Vertex introdujo por primera vez los moduladores CFTR en 2012. Si se aprueba esta nueva opción terapéutica, las personas con FQ elegibles en la Unión Europea (UE) podrían beneficiarse de una nueva terapia moduladora”, subraya la doctora Carmen Bozic, vicepresidenta ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos, y directora médica de Vertex.
“Los moduladores CFTR ya han revolucionado la forma en que tratamos la FQ, eso me anima a pensar que, de aprobarse este nuevo medicamento, se podría hacer avanzar aún más en el tratamiento de la FQ”, destaca el profesor Marcus A. Mall, M.D., jefe del Departamento de Medicina Respiratoria Pediátrica, Inmunología y Medicina de Cuidados Críticos de la Charité Universitätsmedizin Berlin.
Este medicamento está actualmente autorizado en Estados Unidos y Reino Unido, y se encuentra en fase de revisión por las autoridades reguladoras en Canadá, Suiza, Australia y Nueva Zelanda.
Acerca de la fibrosis quística (FQ)
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara[1] que acorta la vida y afecta a más de 109.000 personas, 94.000 de ellas en Norteamérica, Europa y Australia. Se trata de una enfermedad multiorgánica progresiva que afecta a los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, glándulas sudoríparas y a la fertilidad masculina. Está causada por una proteína CFTR defectuosa y/o ausente, resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Para que un niño tenga fibrosis quística debe heredar dos genes CFTR defectuosos –uno de cada progenitor– y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Aunque hay muchos tipos diferentes de mutaciones CFTR que pueden causar la enfermedad.[2]
Las mutaciones CFTR provocan la fibrosis quística porque hacen que la proteína CFTR sea defectuosa o porque provocan una escasez o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de proteína CFTR provoca un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos.[3]
En la actualidad, los medicamentos de Vertex para la FQ tratan a más de 68.000 personas con esta enfermedad en más de 60 países de seis continentes. Esto representa 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ que pueden optar a un tratamiento con moduladores de la CFTR.
Acerca de la nueva opción terapéutica
En las personas con fibrosis quística, las mutaciones en el gen CFTR provocan una disminución de la cantidad y/o la función del canal de la proteína CFTR en la superficie celular. Vanzacaftor y tezacaftor están diseñados para aumentar la cantidad de proteína CFTR en la superficie celular facilitando el procesamiento y el tráfico de la proteína CFTR. Deutivacaftor es un potenciador diseñado para aumentar la probabilidad de apertura del canal de la proteína CFTR en la superficie celular con el fin de mejorar el flujo de sal y agua a través de la membrana celular.
La nueva molécula en fase de investigación ya está aprobada en Estados Unidos y Reino Unido y está siendo revisado por las autoridades reguladoras sanitarias de la Unión Europea, Canadá, Australia, Nueva Zelanda y Suiza.
Acerca de Vertex
Vertex es una compañía mundial de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía tiene varios medicamentos aprobados que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida – fibrosis quística, enfermedad de células falciformes y beta-talasemia dependiente de transfusión – y sigue avanzando en los programas clínicos y de investigación de estas enfermedades. Vertex también cuenta con una sólida línea de terapias en fase de investigación para otras enfermedades graves en las que tiene un profundo conocimiento de biología humana causal, como la enfermedad renal mediada por el APOL1, el dolor agudo y neuropático, la diabetes de tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina.
Fundada en 1989, Vertex tiene su sede global en Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia y Latinoamérica. Vertex es reconocida constantemente como uno de los mejores lugares para trabajar en el sector la industria, incluyendo 14 años consecutivos en la lista de Mejores Empleadores de la revista Science y una de las 100 Mejores Empresas para Trabajar de Fortune. Para obtener información actualizada sobre la empresa y conocer mejor la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, //www.youtube.com/@VertexPharmaceuticalsGlobal">YouTube and Twitter/X.
Contacto para los medios de comunicación:
Omnicom PR Group:
Vanesa Vicente / Sara Portillo/ Mónica Martín
Vertex.team@omnicomprgroup.com
91 91 42 700
[1] Agencia Europea de Medicamentos. EU/3/21/2527 - orphan designation for treatment of cystic fibrosis. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-21-2527. Último acceso: abril 2025
[2] Cystic Fibrosis Foundation. About Cystic fibrosis. Disponible en: https://www.cff.org/intro-cf/about-cystic-fibrosis Último acceso: abril 2025
[3] Skach WR. Defects in processing and trafficking of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Kidney Int. 2000;57(3):825-31
