Se convierte así en la primera terapia indicada en Amiloidosis AL en nuestro país para esta enfermedad
Esta decisión se basa en los datos del estudio fase 3 ANDROMEDA, que demostró que añadir daratumumab al tratamiento estándar provoca respuestas hematológicas más profundas y rápidas y una mejora de la supervivencia global
Johnson & Johnson ha anunciado la obtención de precio y reembolso del Sistema Nacional de Salud del régimen cuádruple para el uso ampliado de la formulación subcutánea (SC) de DARZALEX® (daratumumab) en combinación con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (D-VCd) para el tratamiento de pacientes adultos con amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL) de nuevo diagnóstico.
Esta combinación basada en daratumumab es el primer tratamiento aprobado para la amiloidosis AL en Europa y la única terapia disponible en nuestro país para esta enfermedad. “Hasta ahora nos apoyábamos en la adaptación de tratamientos que habían demostrado eficacia en pacientes con mieloma múltiple”, ha explicado el Dr. Ramón Lecumberri, del Servicio de Hematología de la Clínica Universidad de Navarra, quien señala que esta aprobación “supone el acceso a un tratamiento con una tasa de respuestas profundas muy superior a la obtenida con las estrategias anteriores, lo que redunda en una mayor supervivencia, en muchos casos con una excelente capacidad funcional”.
El análisis final del estudio fase 3 ANDROMEDA, presentado en la última edición del Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH 2024), ha mostrado que añadir daratumumab SC a bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona consiguió respuestas hematológicas más profundas y rápidas que dieron lugar a una mejora estadísticamente significativa tanto de la supervivencia global (SG) como de la supervivencia libre de progresión (SLP) por deterioro de órganos vitales (es decir, enfermedad renal o cardiaca en fase terminal, progresión hematológica o muerte) en pacientes con amiloidosis de cadenas ligeras de nuevo diagnóstico, un trastorno hematológico.
Tras una mediana de seguimiento de 61,4 meses, los pacientes tratados con D-VCd presentaron una reducción del 56% en el riesgo de padecer enfermedad renal o cardíaca en fase terminal, progresión hematológica o muerte (hazard ratio [HR]=0,44, p< 0,0001). La mediana de deterioro de órganos vitales-SLP no se alcanzó para D-VCd, mientras que fue de 30,2 meses para el tratamiento estándar de bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (VCd). Además, D-VCd también aportó beneficios significativos sobre la supervivencia global con un cociente de riesgos, HR, de 0,62 (p=0,0121), lo que indica una reducción del 38.0% en el riesgo de muerte en comparación con VCd. La tasa de supervivencia global a cinco años fue del 76,1% para D-VCd frente al 64,7% para VCd. Los resultados de seguridad fueron consistentes con los perfiles de seguridad conocidos de daratumumab y VCd.
La amiloidosis AL, una enfermedad grave y de difícil diagnóstico
La amiloidosis AL es un trastorno hematológico poco frecuente que se produce cuando una proteína anormal llamada amiloide se acumula en tejidos y órganos. Es el tipo de amiloidosis sistémica más frecuente y suele afectar al corazón, los riñones, el tracto digestivo, el hígado y el sistema nervioso. “El pronóstico depende de los órganos afectados por los depósitos de amiloide y la intensidad de dicha afectación. La del corazón es la que más influye en el pronóstico vital, porque puede condicionar una insuficiencia cardíaca”, ha detallado el Dr. Lecumberri. Uno de los principales retos en torno a esta enfermedad es el diagnóstico precoz debido a la inespecificidad de sus síntomas. “En muchas ocasiones, el diagnóstico se produce cuando el daño orgánico es muy relevante”, ha manifestado. Además, el experto ha insistido en la importancia de que los tratamientos innovadores lleguen a los pacientes cuanto antes: “Se ha demostrado que el empleo del mejor tratamiento en la primera línea se asocia con una mayor supervivencia”.
En la actualidad continúa existiendo una gran necesidad de opciones terapéuticas específicamente aprobadas para esta enfermedad. Daratumumab es un anticuerpo dirigido a la proteína CD38 en un tratamiento fundamental para el mieloma múltiple y se ha utilizado para tratar a más 618.000 pacientes en todo el mundo. En palabas de Jacobo Muñoz, director médico de Johnson & Johnson Innovative Medicine España, “continuamos investigando y trabajando en el desarrollo de daratumumab para poder ampliar su uso a todas aquellos pacientes que puedan beneficiarse de él a través de nuevas indicaciones”. “Nuestro compromiso es transformar el futuro de la Hematología a través de la innovación y para ello contamos con un legado de más de tres décadas en este campo de la medicina”, ha concluido Jacobo Muñoz.
