NOTA DE PRENSA
Minoryx inicia el ensayo de fase II/III del tratamiento para la adrenomieloneuropatía
El primer paciente con esta enfermedad rara que ha iniciado el tratamiento con MIN-102 ha sido en el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona
El estudio, denominado ADVANCE, reclutará en total a 100 pacientes en ocho países de la Unión Europea y Estados Unidos
La AMN es el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) para el que no hay tratamiento médico
Mataró (Barcelona), 4 de enero de 2017 – Minoryx Therapeutics, compañía especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha iniciado el tratamiento del primer paciente en su ensayo clínico de fase II/III con MIN-102 para la adrenomieloneuropatía (AMN) en el Hospital Universitario Vall d'Hebron de Barcelona bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez del Departamento de Neurología.
Posteriormente, un segundo paciente se ha inscrito al ensayo en el Academic Medical Center (Amsterdam) con el Dr. Marc Engelen, y se ha puesto en marcha el reclutamiento en el Instituto de Medicina Genómica y Enfermedades Raras (Budapest) con la Dra. Maria Molnar. En los próximos meses se iniciará el estudio en otros países europeos (Reino Unido, Alemania, Francia, Italia y Polonia) y en Estados Unidos.
El estudio, denominado ADVANCE, es doble ciego y controlado por placebo y tiene el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad de MIN-102 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía. MIN-102 es un novedoso agonista de PPAR gamma, biodisponible por vía oral y selectivo, que ha mostrado un perfil superior para las enfermedades relacionadas con el sistema nervioso central y excelente eficacia in vivo. La previsión es reclutar a más de 100 pacientes varones adultos afectados por AMN, que es el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). Los resultados finales del estudio se prevén para finales del 2020.
El ensayo ha sido diseñado con una importante contribución del consejo asesor de Minoryx compuesto por expertos clínicos americanos y europeos de renombre internacional en X-ALD, el Dr. Patrick Aubourg, el Dr. Florian Eichler, el Dr. Gerald Raymond, el Dr. Marc Engelen y el asesoramiento de grupos de pacientes. El diseño y variables del estudio se han finalizado a partir de las interacciones regulatorias con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
"Nos enorgullece ser el primer centro en tratar un paciente con AMN. El hecho de estar en Barcelona nos ha aportado una proximidad con Minoryx que ha sido de gran ayuda en la fase preparatoria del estudio" explica el Dr. Gámez. "Hemos trabajado estrechamente con Minoryx en el diseño de este estudio y la comprensión de la progresión natural de la enfermedad, y estamos encantados de estar entre los primeros centros en dosificar a un paciente con AMN" explica el Dr. Engelen.
"El ensayo ADVANCE se basa en una ciencia sólida y es el resultado de una fructífera colaboración entre científicos, expertos clínicos y asociaciones de pacientes. MIN-102 trae nuevas esperanzas a los pacientes que sufren AMN, una enfermedad para la que actualmente no existe tratamiento" agrega el Dr. Wolfgang Köhler, jefe del Departamento de Neurología de St Georg Clinic en Leipzig (Alemania) e investigador principal del estudio.
"Hemos mantenido una estrecha interacción con las autoridades regulatorias, hecho clave para el diseño del estudio" comenta el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx. “Los centros que participan en el estudio son los principales expertos en esta enfermedad huérfana, y queremos aprovechar esta oportunidad para agradecer a los profesionales sanitarios, los pacientes y sus familias su soporte continuado”
Por su parte el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx, valora que desde la fundación de la compañía en 2011, este ha sido uno de los hitos principales: "Esperamos continuar el desarrollo de MIN-102 en colaboración con la comunidad de X-ALD".
Más información: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03231878?term=advance&recrs=ab&cond=AMN&rank=1
Sobre la X-ALD
Ligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia es el trastorno peroxisomal más frecuente y es causado por mutaciones en el gen ABCD1. Su incidencia se estima en 1 de cada 17.000 recién nacidos en todo el mundo. Aunque afecta principalmente a los hombres, aunque las mujeres también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.
La enfermedad se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico, muy debilitante y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del sistema nervioso central (SNC) y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina. Los efectos relacionados con el SNC pueden dar lugar a dos fenotipos principales, adrenomieloneuropatía (AMN) caracterizada por una disfunción motora progresiva y la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) caracterizada por neuroinflamación grave con resultado de muerte temprana.
El único tratamiento disponible para los pacientes con cALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas. Esta aproximación no previene el desarrollo del fenotipo AMN, para el que no hay ninguna terapia disponible.
Sobre MIN-102
MIN-102 es el único producto en desarrollo para uso potencial en ambos fenotipos de la X-ALD: adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral (cALD), caracterizada por una neuroinflamación severa que conduce a una muerte prematura. MIN-102 es un agonista selectivo de PPAR gamma, biodisponibile oralmente. Es un metabolito de la pioglitazona que ha mostrado un perfil superior en cuanto a penetración cerebral y seguridad, lo que permite alcanzar un efecto sobre PPAR gamma en el sistema nervioso central significativamente superior al que se puede lograr a las dosis seguras de pioglitazona u otras glitazonas. En el primer trimestre de 2017 se completó con éxito el ensayo de fase I confirmando así que es bien tolerado,que puede atravesar la barrera hematoencefálica y que puede modular el receptor PPAR gamma en el sistema nervioso central al mismo nivel que el conseguido en estudios preclínicos.. MIN-102 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la X-ALD tanto en la UE como en Estados Unidos.
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Sobre Minoryx Therapeutics
Minoryx Therapeutics (www.minoryx.com) es una compañía biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias. Actualmente, lidera el desarrollo de nuevas terapias para la X-ALD y otros errores innatos del metabolismo, un grupo de enfermedades de origen genético con una alta necesidad médica no satisfecha. Minoryx, ubicada en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, fue fundada en 2011 por los doctores Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Su equipo está formado por profesionales con una larga trayectoria en el ámbito de la biotecnología y el desarrollo de fármacos. Desde su constitución, Minoryx ha movilizado más de 24 millones de euros.
Para más información:
Gabinete de prensa (Gemma Escarré)
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